cronaca

Terapia genica anti-cecità ereditaria, primi 2 pazienti in Italia

03.09.2019 - 16:45

0

Basilea, 3 set. (AdnKronos Salute) - Entro fine 2019 due piccoli pazienti italiani saranno trattati con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina che porta molto velocemente alla cecità i bambini colpiti. La terapia è indicata nei piccoli pazienti e negli adulti con la perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di un numero sufficiente di cellule retiniche vitali. Il trattamento - sottolinea Novartis - è in grado di ripristinare la funzionalità visiva dei piccoli pazienti. "Siamo in attesa dell’ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia", ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia.

Il programma di sviluppo della terapia, ha ricordato Novartis oggi a Basilea in un incontro con la stampa internazionale per fare il punto sui filoni di ricerca, è iniziato nel 2007 al Children Hospital di Philadelphia ma fin dall'inizio ha coinvolto il gruppo di ricerca dell'Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli, coordinato dalla professoressa Francesca Simonelli, i primi pazienti trattati all'estero sono stati italiani e c'è ad oggi un follow-up di 4 anni. Oggi sono 2 i centri in Italia, a Napoli appunto e Firenze al Careggi, che possono effettuare la procedura. La terapia genica viene somministrata con una singola iniezione nello spazio sottoretinico e fornisce una copia funzionale del gene RPE65.

Condividi le tue opinioni su Corriere dell'Umbria

Caratteri rimanenti: 400

Più letti oggi

Mediagallery

Scissione Pd, Meloni: "Renzi ha chiamato Conte? Gli avrà detto 'Stai sereno' "

Scissione Pd, Meloni: "Renzi ha chiamato Conte? Gli avrà detto 'Stai sereno' "

(Agenzia Vista) Roma, 18 settembre 2019 Scissione Pd, Meloni: "Renzi ha chiamato Conte? Gli avrà detto 'Stai sereno' " Intervista dell'Agenzia Vista alla presidente di Fratelli d'Italia, Giorgia Meloni, sui temi di attualità politica: il nuovo partito di Matteo Renzi, il Governo, la legge eletttorale. Fonte: Agenzia Vista / Alexander Jakhnagiev

 
L'Aula nega gli arresti per Sozzani (FI), bagarre in aula

L'Aula nega gli arresti per Sozzani (FI), bagarre in aula

(Agenzia Vista) Roma, 18 settembre 2019 L'Aula nega gli arresti per Sozzani (FI), bagarre in aula L'Aula della Camera dei Deputati ha votato contro l'autorizzazione agli arresti di Sozzani. / web tv Camera Fonte: Agenzia Vista / Alexander Jakhnagiev

 
A Milano arriva lo spettacolo "Potted Potter"

A Milano arriva lo spettacolo "Potted Potter"

Milano, 18 set. (askanews) - La Potter mania invade Milano che diventa magica. Per un giorno la capitale lombarda si trasforma d'incanto in un ironico set potteriano. Da Cadorna alla ricerca del binario 9 e fino alla Foresta Proibita del BAM con i protagonisti di "Potted Potter": l'unica esperienza potteriana non autorizzata, una parodia di Dan e Jeff. Gli attori Davide Nebbia e Mario Finulli ...

 
Paragone canta Bennato e di Renzi dice: "Lui sia Gatto che Volpe"

Paragone canta Bennato e di Renzi dice: "Lui sia Gatto che Volpe"

Roma, 18 set. (askanews) - Dopo la formazione del governo giallorosso e la scissione del Pd, il senatore 5stelle Gianluigi Paragone si presta al gioco del "Karaoke Reporter" Dejan Cetnikovic su Radio Rock 106.6 e intona "Il Gatto e la Volpe" di Edoardo Bennato, azzardando un parallelismo con la neo compagine governativa. "Mi auguro che nessuno dei miei voglia fare il Pinocchio della situazione", ...

 
"La professione del fabbro va tutelata", l'appello lanciato durante la Biennale dell'arte fabbrile

Stia

"La professione del fabbro va tutelata", l'appello lanciato durante la Biennale dell'arte fabbrile

"Il fabbro non è una figura professionale riconosciuta e stiamo lavorando (insieme ad un’agenzia formativa) per farla inserire nel catalogo delle figure professionali. Anche ...

31.08.2019

La Compagnia del Polvarone al Ferragosto Puggiulino con la commedia "La calunnia è un venticello"

Arezzo

Compagnia del Polvarone: in scena "La calunnia è un venticello"

Tradizionale appuntamento del Ferragosto Puggiulino di Arezzo con la Compagnia del Polvarone, che come consuetudine da alcuni anni presenta proprio a Le Poggiola l’anteprima ...

16.08.2019

Torna il Concorso Polifonico Internazionale ad Arezzo

Dal 17 al 24 agosto

Torna il Concorso Polifonico Internazionale ad Arezzo

La musica polifonica internazionale si incontra ad Arezzo: dal 17 al 24 agosto, la Fondazione Guido d’Arezzo rinnova l’appuntamento con il Concorso Polifonico Internazionale ...

11.08.2019